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亚博'未来可期!人类距离基因治疗时代更近一步

来源:亚博网时间:2019-11-15

[記者 的英 文:journalists]從吉林[大學 的拚音:dà xué]了解到,近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯係統[成功 的英 文:走上人生巔峰]對家兔實現單堿基精確突變,培育出具有白化病、早衰症等遺傳性[疾病 的英 文:Prevention]模型兔,這代表人類距離基因治療時代更近一步。

[圖片]圖片來自網絡

團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹,

白化病、早衰症等遺傳性疾病[都是 的拚音:doushi][由於 的拚音:yóu yú]基因組[發生 的英 文:occasionally occurred]單堿基突變所致。

由於遺傳性疾病產生的原因是先天性基因組缺陷,傳統藥物對其治療無效。

采取基因治療方法,即直接修複基因組上的單堿基突變是最佳的治療手段。

現行的基因治療技術手段還[無法 的英 文:to be][滿足 的英 文:meet]臨床治療的要求。

賴良學團隊利用國際上最新使用的新型”堿基編輯器”(Base editor,BE3和ABE),在國際上率先在模式動物兔上改變單個堿基■亚博核技术■,精確地模擬出人類單堿基突變遺傳病中的無義突變、錯義突變和RNA錯誤剪切,成功培育出白化病、早衰症、雙肌臀等疾病模型兔。家兔在遺傳、生理及解剖上比較接近人類,[因此 的拚音: yīn cǐ]成果標誌著人類距實現基因治療該類遺傳性疾病更近一步。

該團隊能在國際上率先在模式動物兔上改變單個堿基,源於多年來利用基因編輯進行生物醫藥和動物育種研究所積累的經驗。基因編輯專家、上海科技大學教授黃行許認為,該研究證實了利用堿基編輯器進行[安全 的拚音:ān quán]、精確、高效基因治療的可行性。該成果已在國際知名刊物《[自然 的英 文:natural]-通訊》發表,該研究得到了國家重點研發[計劃 的拚音:jì huà]”幹[細胞 的拚音:xì bāo]及轉化研究”專項資助。

下一步,賴良學團隊會盡快將該技術成果應用於人類遺傳病的分子治療,與[其他 的英 文:other]研究單位[合作 的英 文:cooperation]開展相關疾病的臨床前研究,也會繼續[開發 的英 文:developing]、優化新型基因編輯係統,用於複雜遺傳性疾病模型的構建及基因治療。

責任編輯:何璿

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